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UniQure अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के एक वरिष्ठ अधिकारी ने गुरुवार को संवाददाताओं से बातचीत में कहा कि यह साबित करने के लिए एक और अध्ययन चलाने की जरूरत है कि इसकी जीन थेरेपी “वास्तव में हंटिंगटन रोग से पीड़ित लोगों की मदद करती है।”
संवेदनशील जानकारी पर चर्चा करने से पहले नाम न छापने का अनुरोध करने वाले अधिकारी ने पुष्टि की कि एजेंसी ने कंपनी से इसके उपचार का प्लेसबो नियंत्रित परीक्षण चलाने के लिए कहा है, जिसे सीधे मस्तिष्क में डाला जाता है। यूनीक्योर ने कहा है कि अध्ययन का प्रकार नैतिक नहीं है क्योंकि इसमें लोगों को घंटों तक सामान्य एनेस्थीसिया के तहत रखने की आवश्यकता होगी, अधिकारी ने इस विशेषता पर विवाद किया है।
अधिकारी ने कहा, “तो वास्तव में क्या हो रहा है? यूनीक्योर हंटिंगटन के मरीजों के लिए असफल थेरेपी बनाने वाली नवीनतम कंपनी है।” “वे संभवतः कुछ गहरे स्तर पर स्वीकार करते हैं या समझते हैं कि उनका परीक्षण वर्षों पहले विफल हो गया था, और सही काम करने और सही नैदानिक अध्ययन चलाने के बजाय, यूनीक्योर एफडीए के दिमाग में एक विकृत या हेरफेर की गई तुलना कर रहा है।”
टिप्पणियाँ UniQure और FDA के बीच एक गंदे सार्वजनिक विवाद में नवीनतम विकास को चिह्नित करती हैं, और एजेंसी हाल ही में कई दवा अनुमोदन आवेदन अस्वीकृतियों के लिए आलोचनाओं का सामना कर रही है, जिनमें कुछ ऐसे भी हैं जहां कंपनियों ने पिछले मार्गदर्शन पर वापस जाने का आरोप लगाया है। पिछले सप्ताह सीएनबीसी के बेकी क्विक के साथ एक साक्षात्कार में एफडीए आयुक्त मार्टी मैकरी ने हंटिंगटन की बीमारी के लिए यूनीक्योर की जीन थेरेपी की आलोचना की थी। मैकरी ने यूनीक्योर का नाम नहीं लिया लेकिन इसके उपचार का वर्णन किया।
UniQure ने तब FDA पर अपने रुख को उलटने का आरोप लगाया कि कंपनी का क्लिनिकल परीक्षण डेटा अनुमोदन प्राप्त करने के लिए पर्याप्त होगा। UniQure के अध्ययन में यह मापने के लिए एक बाहरी डेटाबेस का उपयोग किया गया कि हंटिंगटन की बीमारी के रोगियों में उपचार के बिना कैसे गिरावट आ सकती है, जिसे बाहरी नियंत्रण के रूप में जाना जाता है। UniQure ने कहा है कि स्वर्ण मानक माने जाने वाले सच्चे यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन को चलाना संभव नहीं होगा, क्योंकि लोगों को घंटों लंबी मस्तिष्क सर्जरी से गुजरना नैतिक नहीं होगा।
एफडीए अधिकारी ने कहा कि एजेंसी “इस विकृत तुलना को स्वीकार करने के लिए कभी सहमत नहीं हुई” और एफडीए “कभी भी ऐसे आश्वासन नहीं देता है।” इसके बजाय, “एफडीए हमेशा कहेगा, ‘ठीक है, जब हमें डेटा मिलेगा तो हमें उसे देखना होगा।'”
यूनीक्योर ने एक बयान में कहा कि उसे “एफडीए को सौंपे गए डेटा की ताकत पर भरोसा है” और यह “दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित रोगियों के लिए सार्थक उपचार विकसित करने के प्रशासन के लक्ष्य को साझा करता है।”
कंपनी ने कहा, “गुमनाम एफडीए स्रोतों द्वारा प्रेस को दिए गए हालिया बयान बेहद अनियमित, अभूतपूर्व और अधूरे या पूरी तरह से गलत हैं।” “हमें विश्वास नहीं है कि वे हमारे द्वारा जमा किए गए दस्तावेज़ों या एजेंसी से प्राप्त दस्तावेज़ों का निष्पक्ष और विश्वसनीय अध्ययन दर्शाते हैं।”
गुरुवार को कंपनी का स्टॉक 18% बढ़ा और गुरुवार के बंद होने तक इस साल 56% गिर गया है।
