खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने मंगलवार को कुछ वयस्कों और बच्चों में एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार के पहले उपचार के रूप में ल्यूकोवोरिन नामक दशकों पुराने प्रिस्क्रिप्शन विटामिन को मंजूरी दे दी।
यह कदम ट्रम्प प्रशासन द्वारा ऑटिज्म स्पेक्ट्रम विकार के लक्षणों वाले रोगियों के एक व्यापक समूह के लिए संभावित चिकित्सा के रूप में ल्यूकोवोरिन को बताए जाने के महीनों बाद आया है। इस दावे ने चिकित्सा और अनुसंधान समुदाय में कुछ लोगों के बीच संदेह पैदा कर दिया, लेकिन परिवारों के बीच उत्साह बढ़ा दिया, जिससे अमेरिका में दवा के नुस्खे बढ़ गए।
एफडीए के एक अधिकारी ने सोमवार को संवाददाताओं से कहा कि “हमारे पास यह कहने के लिए पर्याप्त डेटा नहीं है कि हम ऑटिज्म के लिए अधिक व्यापक रूप से प्रभावकारिता स्थापित कर सकते हैं” लेकिन कहा कि एजेंसी ऑटिज्म आबादी में ल्यूकोवोरिन का अध्ययन करने में कंपनियों की रुचि के लिए तैयार है।
दवा, जिसे फोलिनिक एसिड भी कहा जाता है, विटामिन बी9 का सिंथेटिक रूप है जिसका उपयोग कीमोथेरेपी के विषाक्त दुष्प्रभावों के इलाज के लिए किया गया है। केवल कुछ छोटे परीक्षणों ने सुझाव दिया है कि ल्यूकोवोरिन ऑटिज्म से पीड़ित बच्चों के लिए एक ऑफ-लेबल उपचार के रूप में प्रभावी हो सकता है, और कुछ परिवारों ने बताया है कि इससे उनके अशाब्दिक बच्चों को अधिक भाषा और सामाजिक कौशल विकसित करने में मदद मिली है।
निर्णय पर चर्चा करने के लिए नाम न छापने का अनुरोध करने वाले एफडीए अधिकारियों ने सोमवार को संवाददाताओं से कहा कि उन्होंने सेरेब्रल फोलेट की कमी वाली छोटी आबादी के लिए इसकी मंजूरी को सीमित करने से पहले ऑटिज्म उपचार के रूप में ल्यूकोवोरिन की व्यापक समीक्षा शुरू की, एक दुर्लभ आनुवंशिक उत्परिवर्तन जो फोलेट – एक प्रमुख विटामिन – को मस्तिष्क तक ठीक से पहुंचने से रोकता है।
यह स्थिति ऑटिज़्म के साथ ओवरलैपिंग विशेषताओं को साझा करती है, आमतौर पर 2 साल से कम उम्र के छोटे बच्चों में विकसित होती है और गंभीर विकासात्मक देरी, दौरे, मांसपेशियों पर नियंत्रण की कमी और अन्य गंभीर न्यूरोलॉजिकल जटिलताओं का कारण बन सकती है।
अधिकारियों ने कहा कि एफडीए ने पाया कि उस स्थिति वाले रोगियों में ल्यूकोवोरिन का उपयोग करने से विस्तारित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए “उच्चतम गुणवत्ता डेटा” उत्पन्न हुआ, जो दवा के सामान्य संस्करणों और जीएसके की पुरानी ब्रांडेड दवा, वेलकोवोरिन दोनों पर लागू होगा।
एफडीए के एक अधिकारी ने कॉल पर कहा, “वह डेटा था जहां हमने सबसे बड़े प्रभाव आकार देखे।” “इसलिए हमने उस जनसंख्या को सीमित कर दिया, सिर्फ इसलिए क्योंकि हमें लगा कि यह सबसे मजबूत वैज्ञानिक तर्क था और सबसे बड़ा उपचार प्रभाव भी था जिसका उपयोग डेटा स्रोतों में कुछ सीमाओं को दूर करने के लिए किया जा सकता था।”
अनुमोदन क्षेत्र पर प्रकाशित साहित्य की एक व्यवस्थित समीक्षा पर आधारित था, जिसमें रोगी मामले की रिपोर्ट भी शामिल थी, लेकिन यादृच्छिक नियंत्रित नैदानिक परीक्षण पर नहीं। उसी अधिकारी ने स्वीकार किया कि व्यवस्थित समीक्षाओं में पक्षपात हो सकता है, लेकिन इस बात पर जोर दिया कि उपचार के प्रभाव इतने बड़े थे कि उन्होंने उन चिंताओं को दूर कर दिया।
अधिकारियों ने कहा कि एफडीए ल्यूकोवोरिन के मौजूदा निर्माताओं को दवा की उच्च मांग के अनुरूप उत्पादन बढ़ाने के लिए प्रोत्साहित कर रहा है। जबकि जीएसके ने मूल रूप से 1983 से 1997 तक दवा का विपणन किया, कंपनी ने सितंबर में कहा कि उसकी उत्पाद को फिर से लॉन्च करने और निर्माण करने की कोई योजना नहीं है।
मंगलवार को एक विज्ञप्ति में, एफडीए के सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के कार्यवाहक निदेशक डॉ. ट्रेसी बेथ होएग ने कहा कि अनुमोदन “अनुमोदन के लिए समान साक्ष्य मानकों को बनाए रखते हुए अति दुर्लभ बीमारियों के लिए प्रभावी उपचारों की तेजी से पहचान करने” की एफडीए की प्रतिबद्धता को दर्शाता है।
