एफडीए के उलटफेर से निवेशकों को अन्य प्रायोगिक दवाओं के भविष्य के बारे में चिंता होने लगी है

हाल ही में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अस्वीकृत किए जाने के बाद निवेशक कठिन उपचार वाली बीमारियों के लिए कई प्रयोगात्मक दवाओं के भविष्य को लेकर चिंतित हैं।

आरटीडब्ल्यू इन्वेस्टमेंट्स के अनुसार, पिछले साल एफडीए ने कम से कम आठ दवाओं के अनुप्रयोगों को अस्वीकार या हतोत्साहित किया है, जिसमें हंटिंगटन की बीमारी के लिए जीन थेरेपी भी शामिल है। UniQureहंटर सिंड्रोम के लिए एक जीन थेरेपी Regenxbio और रक्त की स्थिति के लिए एक दवा डिस्क चिकित्सा. एजेंसी ने शुरू में समीक्षा करने से इनकार कर दिया आधुनिककोर्स पलटने से पहले फ्लू का शॉट

प्रत्येक मामले में, एफडीए ने उन सबूतों पर आपत्ति जताई जिनका उपयोग कंपनियां अपने अनुप्रयोगों के समर्थन में कर रही थीं। कुछ अध्ययनों में प्लेसिबो के विरुद्ध दवाओं का परीक्षण नहीं किया गया। कुछ कंपनियों ने दवा की प्रभावकारिता को सीधे तौर पर नहीं मापा, बल्कि यह अनुमान लगाने के लिए कि उपचार कितना अच्छा काम कर सकता है, बायोमार्कर जैसे अन्य कारकों पर भरोसा किया।

और हर मामले में, कंपनियों ने एफडीए पर अपने पिछले मार्गदर्शन को उलटने का आरोप लगाया है। यह निवेशकों को सावधान कर रहा है कि अधिक अप्रत्याशित एफडीए कठिन इलाज वाली बीमारियों के अन्य उपचारों के भविष्य को खतरे में डाल सकता है।

आरबीसी कैपिटल मार्केट्स के विश्लेषक लुका इस्सी ने कहा, “निवेशक और प्रमुख हितधारक एफडीए से निरंतरता की उम्मीद कर रहे हैं और ऐसा लगता है कि फिलहाल इसकी कमी दिख रही है।”

हाल के वर्षों में, एफडीए दुर्लभ बीमारियों के लिए दवाओं को स्वीकार करने के लिए तैयार दिखाई दिया, जिन्होंने स्वर्ण मानक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसबो नियंत्रित परीक्षणों की तुलना में कम कठोर अध्ययनों में वादा दिखाया था। इसका मतलब उन रोगियों के लिए उपचार को अधिक तेज़ी से लाने में मदद करना है जिनके पास ऐसी स्थितियां हैं जहां समय बीतने का मतलब चलने या बात करने जैसे कार्यों का नुकसान हो सकता है, या यहां तक ​​​​कि मृत्यु भी हो सकती है। इसने उन आलोचकों के विवाद को भी जन्म दिया जिन्होंने कहा कि नीति मरीजों के लिए झूठी आशा लेकर आई है।

एफडीए के हालिया फैसलों ने निवेशकों को आश्चर्यचकित कर दिया है कि क्या पाइपलाइन में अन्य दवाओं के लिए एजेंसी की सीमा बदल गई है। UniQure के मामले में, FDA ने कंपनी से एक नया अध्ययन चलाने के लिए कहा जो सीधे इसके उपचार की तुलना प्लेसबो से करता है। यूनीक्योर ने कहा कि यह एजेंसी के पिछले मार्गदर्शन के विपरीत है कि कंपनी परीक्षण डेटा के साथ अनुमोदन मांग सकती है, जिसमें यूनीक्योर के उपचार की तुलना हंटिंगटन की बीमारी वाले लोगों के बाहरी डेटाबेस से की गई है।

एफडीए के एक पूर्व अधिकारी ने नाम न छापने की शर्त पर सीएनबीसी से बात करते हुए कहा कि यह नियामक अनिश्चितता का सबसे खराब प्रकार है, क्योंकि कंपनियों का कहना है कि उन्हें एक बात बताई जा रही है और फिर दूसरी बात का अनुभव हो रहा है।

एक बयान में, एफडीए के एक प्रवक्ता ने कहा कि “कोई नियामक अनिश्चितता नहीं है,” एजेंसी ने कहा, “साक्ष्यों के आधार पर निर्णय लेती है, लेकिन परिणामों के बारे में आश्वासन नहीं देती है।” प्रवक्ता ने कहा कि एफडीए “कठोर, स्वतंत्र समीक्षा कर रहा है, न कि रबर-स्टैंपिंग अनुमोदन।”

विश्लेषक कई अन्य कंपनियों की ओर इशारा करते हैं जिन पर वे नज़र रख रहे हैं डायने थेरेप्यूटिक्सजो डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक दवा को आगे बढ़ा रहा है; तायशा जीन थेरेपीज़जो रेट्ट सिंड्रोम के लिए जीन थेरेपी विकसित कर रहा है; वेव लाइफ साइंसेजजो लीवर की स्थिति के इलाज पर काम कर रहा है; और लेक्सियो थेरेप्यूटिक्सजो फ़्रेडरेइच एटैक्सिया के लिए एक जीन थेरेपी विकसित कर रहा है। इस साल उन सभी कंपनियों के शेयरों में गिरावट आई है।

डायन के एक प्रवक्ता ने कहा कि कंपनी ने पिछले 18 महीनों में समीक्षकों के एक सतत समूह के साथ लगातार, सकारात्मक और सहयोगात्मक संवाद बनाए रखा है, और वह अपने नैदानिक ​​​​परिणामों की ताकत, अपने परीक्षण डिजाइन की कठोरता और एफडीए के साथ निरंतर जुड़ाव के आधार पर अपनी विकास रणनीति और आगे बढ़ने के रास्ते पर आश्वस्त है। तायशा, वेव और लेक्सियो ने टिप्पणी करने से इनकार कर दिया।

स्टिफ़ेल विश्लेषक पॉल मैटिस जिस एक संभावित निर्णय पर नज़र रख रहे हैं वह एक ड्रग उम्मीदवार है डेनाली थेरेप्यूटिक्स हंटर सिंड्रोम के लिए, एक दुर्लभ बीमारी जो श्रवण हानि और जोड़ों की समस्याओं के साथ-साथ संज्ञानात्मक समस्याओं जैसे शारीरिक दोषों का कारण बनती है। त्वरित अनुमोदन के लिए कंपनी का आवेदन एक परीक्षण पर निर्भर करता है जिसे यादृच्छिक नहीं किया गया था और डेटा दिखाता है कि दवा स्थिति से जुड़े बायोमार्कर के स्तर को कम करती है।

मैटेइस के लिए, डेटासेट पर बहस करना UniQure की तुलना में कठिन है, और उपयोग की गई तकनीक के साथ बहुत अधिक जोखिम नहीं है।

मैटिस ने कहा, “तो अगर वे इसे स्वीकार नहीं करते हैं, तो मुझे नहीं पता।” “मेरा मतलब है, मुझे पहले से ही लगता है कि दुर्लभ बीमारी के नियामक मानक में काफी महत्वपूर्ण बदलाव हुआ है, लेकिन अगर वे डेनाली को मंजूरी नहीं देते हैं, अगर मैं किसी कंपनी में होता तो मैं लगभग खुद से कहता, ‘क्या हम वास्तव में एक ओपन-लेबल अध्ययन चलाने में आश्वस्त हो सकते हैं?'”

सीएनबीसी को दिए एक बयान में, डेनाली थेरेप्यूटिक्स के सीईओ रयान वाट्स ने कहा कि कंपनी एफडीए के साथ रचनात्मक चर्चा जारी रखती है, और उसे अपने द्वारा प्रस्तुत डेटा पैकेज की ताकत पर भरोसा है। एफडीए ने आवेदन की समीक्षा में तीन महीने की देरी की और अब 5 अप्रैल तक निर्णय लेने की उम्मीद है।

आरबीसी कैपिटल मार्केट्स के इस्सी ने कहा कि कुछ निवेशकों को लगता है कि कमिश्नर मार्टी मैकरी जैसे एफडीए नेताओं के लचीलेपन और एजेंसी द्वारा हाल ही में लिए गए निर्णयों के बीच टकराव है। स्टिफ़ेल के मैटेइस ने कहा कि इससे उन कंपनियों के लिए सफलता की संभावना कम हो रही है, जिनके बाज़ार के रास्ते एजेंसी द्वारा स्वीकार किए जाने वाले डेटा में लचीलेपन के कुछ स्तर पर निर्भर करते हैं।

एमपीएम बायोइम्पैक्ट के मैनेजिंग पार्टनर क्रिस्टियाना बार्डन ने कहा, जिन कंपनियों का डेटा सीधा है, उनके लिए रास्ता साफ दिखता है। उनसे सवाल यह है कि एफडीए को बड़े पैमाने पर अधूरी जरूरतों वाली बीमारियों के लिए मरीजों तक जितनी जल्दी हो सके दवाएं पहुंचाने की प्रक्रिया में कितनी तेजी लानी चाहिए।

एफडीए के एक वरिष्ठ अधिकारी ने स्वतंत्र रूप से नाम न छापने की शर्त पर गुरुवार को पत्रकारों से बात करते हुए कहा कि एफडीए ने अपनी स्थिति नहीं बदली है कि बायोमार्कर जो प्रभावकारिता की भविष्यवाणी करने की उचित संभावना रखते हैं, उन्हें त्वरित मंजूरी मिल सकती है और मिलेगी, और गैर-यादृच्छिक डेटा को पूर्ण मंजूरी मिल सकती है। इस अधिकारी के लिए, बार स्पष्ट है।

अधिकारी ने कहा, “यदि आप अल्जाइमर या हंटिंगटन का इलाज करते हैं, और आप किसी ऐसे व्यक्ति को लेते हैं जो गंभीर रूप से बीमार है और आप उन्हें वह थेरेपी देते हैं, और वे तुरंत और नाटकीय रूप से बेहतर करना शुरू कर देते हैं।” “आप अल्जाइमर से पीड़ित किसी व्यक्ति को नर्सिंग होम में ले जाते हैं, और फिर वे वहां से चले जाते हैं, या किसी को हंटिंगटन के अंतिम चरण में ले जाते हैं, और उनमें अचानक हंटिंगटन के कोई लक्षण नहीं होते हैं, तो आपको दो या तीन रोगियों के साथ पूर्ण विनियामक अनुमोदन मिलेगा।

अधिकारी ने कहा, “हम केवल तब यादृच्छिक डेटा मांगते हैं जब स्थिति विषम होती है, जब विश्वास करने की इच्छा मजबूत होती है, जब थेरेपी आक्रामक या संभावित रूप से हानिकारक होती है, जब प्रभाव के आकार का पता लगाना मुश्किल होता है, और जब संभावना अधिक होती है कि आप खुद को बेवकूफ बना रहे हैं।”